(Medscape – Aude Lecrubier) L’Agence européenne des médicaments (EMA) s’est prononcée en faveur de trois nouvelles AMM pour des traitements de maladies rares. Il s’agit d’un traitement de l’obésité liée à des mutations génétiques rares, d’un traitement de la cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC) et de la première thérapie génique pour traiter les enfants atteints d’adrénoleucodystrophie cérébrale (CALD), une maladie neurologique héréditaire rare grave… [Lire la suite]
